深圳商报•读创客户端记者 吴吉
近日，由深圳理工大学生命健康学院院长、讲席教授叶克强团队主导研发的、用于治疗阿尔茨海默病（AD，俗称“老年痴呆症”）的1类创新药物BrAD-R13片，在华中科技大学同济医学院附属协和医院顺利完成I期临床试验。该成果不仅标志着我国在阿尔茨海默病创新药研发领域取得关键突破，更为全球阿尔茨海默病患者带来了全新的治疗希望。
我国脑科学领域，尤其是中枢神经系统（CNS）创新药研发领域，长期面临着疾病机制不明晰、研发成本高、周期长、临床试验设计难度大、药物血脑屏障通过率低等诸多行业痛点。
面对这一困境，叶克强团队另辟蹊径，摒弃传统“对症缓解”的研发思路，转而聚焦于更具根本性的“疾病修饰” 方向。团队围绕TrkB受体这一全新靶点展开持续攻关，经过长期潜心研究与反复试验，成功研发出全球首款进入临床阶段的口服TrkB受体激动剂——BrAD-R13片，实现了该领域“从0到1”的原创性突破。
这款创新药的核心竞争力在于其独特且高效的作用机制：其一是具备优异的血脑屏障通透性，能够精准抵达作用靶点；其二是通过激活脑源性神经营养因子（BDNF）-TrkB 信号通路，既能发挥神经保护作用、改善患者认知功能，又能下调阿尔茨海默病发病关键酶 AEP 的活性，从根源上减少致病蛋白的产生，降低其神经毒性对神经元的损伤；第三是可有效调节神经炎症，从而实现 “疾病修饰治疗” 的核心目标。
此外，团队创新的药物筛选方法与高效的研发流程，大幅提升了研发效率，显著缩短了药物从实验室成果转化为临床可用药物的周期。
此前，BrAD-R13片已先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床默示许可，凭借全新靶点与独特机制，成为全球范围内首款进入临床阶段的口服TrkB受体激动剂。
本次BrAD-R13片的I期临床试验采用国际公认的严谨设计方案，涵盖单次剂量递增（SAD）、多次剂量递增（MAD）及食物影响（FE）三项研究。试验结果显示，BrAD-R13片在受试人群中展现出良好的耐受性，结合药代动力学（PK）参数分析，证实其具有较大的安全性；食物影响研究则进一步明确了药物的PK特性，为后续临床给药方案的优化制定提供了关键数据支撑。
这是BrAD-R13片首次在受试人群上验证了药物的安全性与药代特性，为后续临床研究提供了关键剂量依据，更为即将开展的Ⅱ期临床试验奠定了坚实基础。
“深圳理工大学为科研团队提供了优质的创新平台与全方位支持。”叶克强表示，未来团队将继续深化与博芮健制药、华中科技大学同济医学院附属协和医院的合作，科学高效地推进BrAD-R13片的后续临床试验，同时加速在研管线的研发进程。“我们坚信，在不久的将来，一定能为神经退行性疾病的治疗带来新的曙光。”
（学校供图）
